國(guó)內(nèi)首個(gè)接受那西妥單抗治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患兒兩年來(lái)情況穩(wěn)定 | 為那西妥單抗治療提供創(chuàng)新的樣板

2021年8月，在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院的牽頭和指導(dǎo)下，2歲的小月月（化名）在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“省婦兒中心”）樂(lè)城分院接受了創(chuàng)新免疫治療藥物那西妥單抗的治療，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)接受那西妥單抗治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患者。

兩年過(guò)去了，如今的小月月已經(jīng)上了幼兒園，和普通孩子一樣快樂(lè)成長(zhǎng)?！昂⒆訒?huì)定期做MIBG和核磁、還有抽血，她自己已經(jīng)不太記得治療期間的事情了，現(xiàn)在狀態(tài)挺好?！毙≡略碌陌职仲∠壬硎荆F(xiàn)在一家人終于恢復(fù)了正常的生活和工作軌道。

據(jù)佟先生介紹，2019年底，小月月5個(gè)月大時(shí)發(fā)現(xiàn)了腹部硬塊和雙眼大小不對(duì)稱(chēng)等癥狀，檢查結(jié)果顯示MYCN陽(yáng)性，已伴有肝轉(zhuǎn)移和眼眶骨轉(zhuǎn)移，確診為神經(jīng)母細(xì)胞瘤4期高危型，治療難度很大。

“孩子先后接受了化療、手術(shù)和放療等常規(guī)治療，挺遭罪的。盡管完成常規(guī)治療后情況比較穩(wěn)定，但是醫(yī)生也和我們溝通過(guò)，復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)很大?！辟∠壬f(shuō)，他當(dāng)時(shí)從病友交流群中了解到國(guó)外神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療新趨勢(shì)，原本計(jì)劃去國(guó)外治療，后來(lái)聽(tīng)說(shuō)那西妥單抗在海南博鰲樂(lè)城落地了，于是在評(píng)估了國(guó)內(nèi)外用藥的安全性和便利度后，選擇了到省婦兒中心樂(lè)城分院接受治療。

在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院的指導(dǎo)下，省婦兒中心多學(xué)科團(tuán)隊(duì)為小月月實(shí)施了治療，成功完成首療程的三次輸注。小月月的反應(yīng)可控，藥物耐受性好。血液腫瘤團(tuán)隊(duì)、ICU團(tuán)隊(duì)、麻醉科團(tuán)隊(duì)、護(hù)理團(tuán)隊(duì)、藥學(xué)團(tuán)隊(duì)組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)全力合作，徹底保證了小月月順利安全輸注。

專(zhuān)業(yè)人員正在配置那昔妥單抗溶液

復(fù)旦兒科醫(yī)院專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)線上指導(dǎo)患兒治療

多學(xué)科專(zhuān)家在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂(lè)城分院會(huì)診

醫(yī)生與護(hù)士正細(xì)心照料患兒

小月月的成功治療，為那西妥單抗在中國(guó)患兒中的推廣應(yīng)用，提供了一個(gè)創(chuàng)新的樣板。兩年來(lái)，省婦兒中心樂(lè)城分院累計(jì)收治了58例需要接受那西妥單抗治療的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒，為這些患兒點(diǎn)燃了生命的希望。得益于國(guó)家先行先試的政策，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院和省婦兒中心聯(lián)手，在樂(lè)城開(kāi)展了多項(xiàng)新藥治療項(xiàng)目，那西妥單抗的落地就是其中非常矚目的一項(xiàng)。

自2020年9月省婦兒中心樂(lè)城分院成立以來(lái)，依托博鰲樂(lè)城的先行先試政策，已在婦女兒童醫(yī)學(xué)、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域開(kāi)展多項(xiàng)特許藥械使用及真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究等創(chuàng)新工作。